患者数量少以及幼儿用药安全问题，CureMatch非常重视儿童癌症

Sep 11, 2026, 11:57 am 中國香港

尽管过去几十年由于癌症治疗的重大进步，儿童癌症死亡率有所下降，生存率有所提高，但癌症仍然是儿童死亡的主要原因之一。

根据美国国家癌症研究所的数据，2017年美国预计将新增10270例儿童癌症病例。最常见的癌症类型包括：白血病、脑和脊髓肿瘤、淋巴瘤和肉瘤。预计今年将有1190名儿童死于这种疾病。

导致儿童癌症的确切原因仍然不清楚，但持续的研究努力使我们非常擅长发现新信息和新的治疗方法；虽然我们可能并不了解所有事情，但我们已经掌握了足够的知识来继续与儿童癌症作斗争。

以下是我们对儿童癌症的了解。

儿童癌症与成人癌症并不相同。

儿童癌症和成人癌症都是由基因突变引起的，导致不“健康”细胞不受控制地生长，从而威胁身体的正常功能。

癌症的扩散程度和治疗方法取决于癌症的类型，而影响儿童的癌症类型与影响成人的癌症类型不同。儿童肿瘤和成人肿瘤，根源都是基因突变，造成细胞异常不受控增殖，损害人体正常机能。

从生物学角度来看，儿童癌症与成人癌症的主要区别在于其起源细胞的类型。

成人癌症，如乳腺癌、肺癌和结直肠癌，通常起源于上皮组织——覆盖或衬覆体表和体腔的细胞。相反，儿童癌症，包括肉瘤和白血病，通常起源于构成非外胚层组织的未成熟多能干细胞，例如骨髓、淋巴结、骨骼、脑神经和肌肉。

此外，儿童癌症的驱动机制也更简单。儿童癌症的突变数量较少，而成人癌症可能存在数十种突变。这些突变几乎只发生在快速分裂的组织中，并严重破坏细胞功能

儿童癌症的发生更可能与遗传因素有关——即父母遗传给子女的基因突变——或者是在胎儿发育过程中获得的突变。相比之下，成人癌症通常是由多种基因突变累积造成的，这些突变与吸烟或过度日晒等外部因素共同作用，最终导致疾病的发生。

儿童与成人的治疗方案并不相同。

大多数成人癌症生长缓慢，可以定期监测，但儿童癌症由于其生长组织的特殊性，增殖速度惊人。因此，与成人相比，儿童癌症通常在晚期才被发现，需要立即采取治疗措施。

儿童癌症的治疗与成人癌症的治疗有一些相似之处。化疗、放疗、免疫疗法、手术和干细胞移植仍然是适用于两类患者的常用治疗方法。

但是，考虑到儿童的身体构造独特，与成人存在生物学差异（肺、肝、肾功能通常要到15岁才能完全发育成熟），一些成人的治疗方法或药物无法用于儿童；因此，可用的治疗方案有限，治疗类型和剂量需要根据个体情况进行调整。

精准医疗作为儿童癌症的一种新型治疗方法

手术、化疗和放疗仍然是儿童癌症的标准治疗方法。这主要是因为这些疗法能够有效靶向快速增殖组织中发生的癌症，通过迅速终止细胞的快速生长，可以观察到快速且显著的疗效。然而，尽管这些标准疗法能够满足约80%儿童癌症患者的需求，但仍有20%的儿童癌症具有独特的特征。

通过在儿童癌症领域采用“精准医疗”方法，我们可以尝试为剩余 20% 的患者找到靶向治疗方案，这些患者的需求无法通过标准癌症治疗得到满足，同时降低治疗耐药性和长期有害影响的风险。

儿童癌症幸存者在成功完成治疗后的数月或数年内，观察到严重的副作用：心脏和肺部等器官受损、生长发育迟缓、不孕以及继发二次癌症风险增加，这些都是标准癌症治疗的后果。

精准医疗的概念在儿科肿瘤学领域并不新鲜，但尚未得到充分应用。基因组检测已用于诊断和评估多种儿科癌症。这有助于确定和设计个性化治疗方案，但有时可能还不够。由包括丹娜-法伯/波士顿儿童癌症中心和血液疾病中心在内的多机构团队开发的综合数据集，有助于我们更深入地了解抗癌斗争以及精准医疗在抗癌领域所扮演的角色。

该数据集包含六种类型和49个亚型儿童肿瘤中已知和先前未知的基因突变的基因组图谱，揭示了同一亚型中的所有肿瘤并非总是由完全相同的基因突变引起的。这种异质性凸显了提高治疗个体化程度的必要性。

由于缺乏时间、知识和资源，开发能够使具有独特分子特征的患者受益的新疗法存在诸多限制，因此，采用现有药物的个性化联合疗法似乎更具吸引力。通过创建具有协同作用的独特治疗模式组合，我们能够从不同的角度，以更独特、更合适的机制来靶向每一种独特的异常。个性化联合疗法最终能够实现最佳剂量，减少长期药物带来的副作用，同时大大提高了儿童的生活质量。

儿童癌症精准医疗面临的挑战

然而，精准医疗在儿童癌症领域的应用进展缓慢且充满挑战。

迄今为止，针对成人肿瘤的可靶向治疗靶点的研究一直是大多数制药工作的重点。但由于儿童肿瘤中出现的基因异常与成人肿瘤的重叠度有限，儿童癌症患者很少能从这些发现中获益。

此外，与成人癌症相比，儿童癌症中突变基因较少，因此，研究人员通常只有少数基因可以关注，使得儿童癌症中可靶向的突变很少见。

患者数量少以及幼儿的用药安全问题也带来了挑战。

儿童癌症较为罕见，仅占所有确诊癌症的1%。患者数量少，可供研究的人群也小，因此，只有极少数潜在药物能够得到研究。目前，无论是获批的还是试验性的，可用于儿童的靶向药物都寥寥无几。由于临床试验数量有限，收集关键信息（例如年龄要求、合适的制剂、安全性和有效性）的速度十分缓慢。

幸运的是，儿科肿瘤学家从一开始就建立了一种合作与分享的文化。正是由于信息的共享，更多的研究人员才能贡献新的见解，这些见解不仅增进了我们对癌症的认识，也为我们对抗癌症提供了必要的武器。

CureMatch 非常重视儿童癌症。

对于 CureMatch 而言，儿童拥有最长的生命未来，因此我们非常重视此事。

我们正在努力提供决策支持系统，以指导全球的临床医生、肿瘤学家和儿科癌症团队选择最有效的联合治疗方案。

治疗首先对肿瘤进行基因检测，然后通过分析，我们的数据库会筛选所有可能的方案，以确定针对每位患者最有效的个性化治疗方案。

为了加入对抗儿童癌症的行列，CureMatch 为儿童免费提供这项个性化服务。

1. Siegel RL, Miller KD, Jemal A. 2017 年癌症统计数据。CA ：临床医生癌症杂志2017；67(1):7-30。

2. 美国医学研究所和美国国家研究委员会国家癌症政策委员会；Hewitt M、Weiner SL、Simone JV 编辑。《儿童癌症生存：改善护理和生活质量》。华盛顿特区：美国国家科学院出版社；2003 年。《儿童癌症的流行病学》。

3. 儿童癌症。美国国立卫生研究院。https ://www.cancer.gov/types/childhood-cancers

4. 对大量不同类型儿童癌症进行基因组分析，鉴定出肿瘤谱系中已知的和新的突变。Katherine A. Janeway 等。Res 2017 年 1 月 9 日

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来源：本文系 Decode Cure Limited 根据 CureMatch 文章编译。原文链接：https://www.curematch.com/blog-posts/cancer-101-cancer-mutations/

本期编辑：Kwok Wang HUNG, Ph.D.（责任主编）、XinWei Wang（主编）、Yiqi Qu（主编）、Efisien Hiu（编辑）、Joseph Villanueva（编辑）、Jane Ye（编辑）

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