数据驱动下的肿瘤联合用药与个性化治疗

Sep 2, 2026, 3:35 PM 中國香港

在进行个性化癌症治疗时，需要考虑数百万种可能的药物组合。想要为患者找到最合适的组合可能极具挑战性。

联合疗法是指使用两种或两种以上药物来治疗疾病。这种方法已被广泛用于治疗和/或预防多种疾病，例如艾滋病，联合用药有时被称为“鸡尾酒疗法”。许多近期研究表明，联合疗法在癌症治疗中有效。然而，联合疗法在癌症治疗领域尚未得到广泛应用。

尽管化疗和靶向治疗中有时会使用联合抗癌药物，但联合疗法的广泛应用只能通过个性化医疗来实现。个性化医疗通过对患者肿瘤细胞进行分子谱分析，揭示导致癌症的致癌基因突变。这使得医生能够选择针对特定突变的药物组合。然而，海量药物组合的选择仅靠人力而言过于复杂。

我们来看一些数字：

* 人类基因组中有30000个不同的基因，其中650个与癌症生物学有关。

* 在这些基因中，已鉴定出4,476,526个癌症编码突变。

* 许多肿瘤可能存在 10 个或更多致癌基因突变（有时每个基因组超过 10,000 个变异）。

* 目前市面上已有300种获得FDA批准的抗癌药物可用于治疗癌症。

* 目前市面上已有超过1000种获得FDA批准的药物，其中许多药物可以“超适应症”用于治疗癌症。

* 目前有数千种实验性药物正在等待FDA批准……

显然，癌症编码突变的数量和可用药物的数量之多，使得肿瘤科医生很难为特定患者的肿瘤特征确定最佳治疗方案。如果考虑联合用药，这个过程就如同大海捞针一般。

显然，癌症编码突变的数量和可用药物的数量之多，使得肿瘤科医生很难为特定患者的肿瘤特征确定最佳治疗方案。如果考虑联合用药，这个过程就如同大海捞针一般。

我们来算算：

如果患者有两个癌症编码突变，那么典型的治疗方法是使用两种药物的组合，每种药物针对其中一个突变。

图示中，DNA链上的两个致癌突变分别以红色和绿色显示。抗癌药物可以针对每个突变单独使用，也可以联合使用。

组合公式可用于确定从n 种不同的抗癌药物中组合r种药物的方法数 ( C ) ，其中顺序无关紧要，并且同一种药物不能使用超过一次：

因此，在300种可能的抗癌药物中，两种药物组合的数量为：

如果将所有 1000 种 FDA 批准的药物都包括在内，这个数字将增加到近 50 万。如果考虑三种药物的组合，这些数字将分别增加到近 450 万和 1.66 亿！

如果考虑四种或更多种药物的组合，或者新的实验性药物上市，这些数字还会更高。显然，这并非人类能够计算的，无论其智力如何。

结果是，肿瘤科医生往往选择最知名的治疗方案，即使这些方案的成功率很低，而不是选择或考虑可能更有效的、针对患者个体情况的治疗方案。

唯一能让肿瘤科医生考虑所有先进治疗方案的方法是借助能够指导他们决策的计算系统——这将使肿瘤科医生能够将数百万种选择缩小到少数几种选择，并选择最佳治疗方案而不是最知名的治疗方案。

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来源：本文系 Decode Cure Limited 根据 Martin Culjat, Ph.D. 文章编译。原文链接：https://www.curematch.com/blog-posts/numbers-combination-therapy-oncology

本期编辑：Kwok Wang HUNG, Ph.D.（责任主编）、XinWei Wang（主编）、Yiqi Qu（主编）、Efisien Hiu（编辑）、Joseph Villanueva（编辑）、Jane Ye（编辑）

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